近期,国产创新药甘露特纳(九期一)断供事件在持续发酵,引发了社会和广大患者及家属,对阿尔茨海默病的持续关注。
阿尔茨海默病是中国现在和未来10-20年最严重的公共卫生挑战。阿尔茨海默病不仅患者和家人痛苦,家庭负担加重;而且将给国家和社会增加很大的经济负担和医疗费用。
根据 2015 年至 2018 年进行的一项全国性横断面研究发现,在中国 60 岁及以上人群中,痴呆的年龄性别标化患病率为 6.0%,据此推算中国约有 1507 万痴呆患者,其中 AD 的年龄性别标化患病率为 3.9%,约 983 万例,而MCI的患病率则达15.5%,有3877万患者。目前中国已经有上千万AD患者,三千多万人是高风险人群。
如果没有长期有效干预的药物,这个趋势只会爆炸性恶化。根据中国 AD 及其他痴呆病的发展趋势的模型预测,中国2030、2040、2050 年 60 岁以上 AD 患病人数分别为 1911 万、2471 万和 2765 万人。
一项全国多中心研究对 3098 例 AD 患者调查发现,2015 年中国 AD 患者年均费用为 19144.36 美元,社会经济总成本已达 1677.4 亿美元,占中国国内生产总值的 1.47%;其中,直接医疗费用占比 32.5%,直接非医疗费用占比 15.6%,间接费用占比 51.9%[12]。这给我国社会经济、医疗费用造成极大负担。
甘露特钠的意义不仅在于疗效好、副作用少,还在于它可口服、价格合理、适合大多数老人长期使用。比起几十万元的静脉滴注进口抗体药,这是真正能走入社区、走进老百姓家的良药。
中国原创药的意义:甘露特纳(GV-971)是基于脑-肠轴机制的、有中国自主知识产权的原创药物(是从海洋褐藻提取的一种低分子酸性寡糖化合物),脑-肠轴机制揭开了AD发病机制的一个新的视角,认为肠道菌群紊乱所诱发的神经炎症是AD的重要发病机制。甘露特纳(GV-971)是以脑肠轴为靶向来治疗AD的药物。
甘露特纳(GV-971)是有中国自主知识产权的、中国首创的药物、方法和技术!它具有里程碑式的意义!甘露特钠(GV-971)是我们在临床上见到的兼具持续改善阿尔茨海默病(AD)认知症障碍症状和病程的药物。以下研究证明了它的有效性和安全性。
在中国完成的Ⅲ期临床研究中,用药4周就观察到患者认知评分的显著改善,9个月内持续提升。上市后开展的真实世界研究,覆盖了3300位来自全国各地的AD患者,连续2年总体治疗效果依然稳定,尤其是在初治患者中,认知提升非常明显,有些甚至出现“逆转趋势”。不仅仅是认知,患者的生活功能、精神行为症状也有缓解。GV-971-PMS-B 项目中患者接受甘露特钠治疗后ADAS-Cog延缓率为71%,MMSE延缓率为59%,ADCS-ADL延缓率为32%。
根据对Ⅲ期临床中认知量表子项目的分析,发现患者包括命名、结构性/意向性练习、单词辨认、口头语言能力(特别是找词困难)、语言理解及注意力等方面都得到改善。小型队列研究也发现甘露特钠对语言和记忆力改善的优势。精神行为症状给家庭造成极大照料负担,甘露特钠治疗显示出在改善抑郁、焦虑、激越、易激惹、情感淡漠等症状方面的优势。